FDA AUTORIZA UNA NOVEDOSA TERAPIA CONTRA EL CÁNCER DEL LABORATORIO NOVARTIS.

Un panel de expertos externos convocado por la FDA votó el miércoles 10-0 para recomendar la aprobación de la terapia CAR-T de Novartis, llamada CTL019, para el tratamiento de niños y adultos jóvenes con leucemia avanzada. 

El voto positivo marca un hito fundamental para esta clase de tratamiento experimental. Se espera que la FDA tome una decisión final sobre la aprobación antes del 3 de octubre.
"Creo que esto es lo más emocionante que he visto en mi vida", dijo el doctor Tim Cripe, oncólogo del Hospital Infantil Nacional de Columbus, Ohio, y uno de los expertos que integró el panel de la FDA
CTL019 es un tratamiento personalizado elaborado a partir de la recolección de los glóbulos blancos de los pacientes y que vuelven a ser conectados en los tumores. 
Es la primera terapia de CAR-T que se presenta ante la FDA, liderando un paquete de nuevos tratamientos que prometen cambiar el estándar de atención para ciertos tipos de cáncer de sangre agresivos.
La FDA también está revisando una terapia CAR-T de Kite Pharma para el tratamiento de adultos con linfoma avanzado y agresivo. Se espera una decisión de aprobación para el Kite CAR-T el 29 de noviembre.
El panel asesor de la FDA no tuvo ningún problema con los efectos positivos de CTL019 en pacientes con Leucemia linfoide aguda (LLA) que ha persistido a pesar del tratamiento previo. 
En un ensayo clínico, el tratamiento dejó 83 por ciento de los participantes libre de cáncer después de tres meses.
Los resultados de los expertos independientes destacaron el tratamiento como un avance importante para los pacientes con pocas opciones.
En cuanto a la inocuidad, los panelistas profundizaron en los posibles riesgos de inyectar células genéticamente modificadas en los pacientes, incluyendo el potencial de infecciones virales mortales, toxicidad cerebral y, paradójicamente, el crecimiento de nuevos tumores causados por células CAR-T años después del tratamiento .
Novartis ha prometido mantener un control sobre la seguridad de los pacientes por hasta 15 años después de recibir la aprobación del CTL019, y los panelistas dijeron que ninguno de los riesgos potenciales del tratamiento debe obstaculizar la aprobación de la FDA.
"No creo que ninguna de estas consideraciones sea un obstáculo para los resultados clínicos sobresalientes que se han obtenido hasta la fecha", dijo el doctor Larry Kwak, oncólogo del Centro Médico Nacional de la Ciudad de Esperanza en California.
A diferencia de las píldoras y los fármacos biotecnológicos comúnmente inyectados, CAR-T presenta un nuevo paradigma radical para la FDA. 
Cada dosis es hecha a la medida para un paciente individual, requiriendo un proceso complejo en el cual las células humanas deben ser transportadas con seguridad a través del país, aumentadas confiablemente, y devueltas sanas.
Novartis cree que está a la altura de la tarea. Con la aprobación de la terapia CTL019, el gigante farmacéutico suizo promete ahora distribuirla desde unos 30 sitios previamente aprobados, cada uno capacitado en el proceso de múltiples etapas de recolectar células, manejar el producto y devolverle en tratamiento a los pacientes. 
Lo que no está claro es como será de lucrativa la oportunidad de negocio con el CTL019 que se le presenta al laboratorio suizo.
Hay alrededor de 3.100 nuevos casos de Leucemia linfoide aguda (LLA) cada año, pero aproximadamente el 70 por ciento puede ser empujado a la remisión por la terapia estándar. 
Eso podría dejar a unos pocos cientos de pacientes que podrían ser elegibles para la terapia de Novartis, arrojando dudas sobre si la empresa puede obtener un gran rendimiento de lo que será una inversión sustancial de fabricación.
Pero el potencial de CAR-T va mucho más allá de la leucemia. Novartis está desarrollando CTL019 para su uso en linfoma, y su proyecto incluye otras terapias de CAR-T dirigidas a una serie de cánceres de sangre. 
El competidor Kite Pharma es igualmente ambicioso con su trabajo en CAR-T, y también lo es Juno Therapeutics. Cada uno está esperando construir un negocio expansivo a partir de los glóbulos blancos para tratar el cáncer.
Y la victoria del miércoles para Novartis, por incremental que fuera, impulsó todo el campo del CAR-T.
"Hoy no se trata de negocios o competencia", escribió el director general de Kite Pharma, Arie Belldegrun, en un mensaje difundido por twitter antes de la votación. 
"Hoy no somos rivales. Hoy se trata de avanzar una tecnología emocionante que tiene el potencial de transformar el tratamiento del cáncer ", completó el científico de origen israelí y director de la Fundación Kite Pharma de Los Ángeles.