La agencia sanitaria europea EMA, la agencia española del medicamento AEMPS y el laboratorio Biogen confirmaron cinco casos de hidrocefalia asociados al medicamento Spinraza (nusinersén), por cuya aprobación en Argentina se ha lanzado una persistente presión, mediante recursos judiciales y campañas de videos con niños.

El Spinraza del laboratorio Biogen todavía no se comercializa en Argentina, pero ingresa al país mediante un régimen especial para medicamentos de uso compasivo y en la mayoría de los casos en que ha sido suministrado a un paciente, fue como resultado de un recurso de amparo y la posterior intimación de un juez a las obras sociales y las prepagas a financiar su suministro.

Sin embargo, hasta en el Reino Unido la agencia evaluadora NICE acabo de rechazarlo por su costo excesivo y en España han aparecido cinco casos que arrojan sombras sobre la efectividad del medicamento de Biiogen.

Sergio Teixeira, director general de Biogen en España y Portugal admitió que son cinco los casos notificados de hidrocefalia en ese país y mediante una carta pública a los profesionales médicos el laboratorio emitió el siguiente detalle:

Una niña de 4 meses con AME de tipo I que había recibido tres dosis de Spinraza presentó un aumento del tamaño de la cabeza y letargo. Fue diagnosticada de hidrocefalia comunicante. Los resultados de la muestra de LCR no mostraron signos de infección. Se implantó a la paciente una VDVP. Continúa recibiendo tratamiento con Spinraza.

Un niño de 6 meses con AME de tipo I que había recibido cuatro dosis de Spinraza mostró signos de aumento de la presión intracraneal con nistagmo y fontanela tensa. Se evidenció hidrocefalia comunicante con aumento notable en el tamaño de los espacios del LCR internos. La resonancia magnética espinal no evidenció lesiones ocupantes de espacio ni hemorragia. Se le colocó una VDVP. El paciente continúa recibiendo tratamiento con Spinraza.

Un niño de 3 años con AME de tipo I había recibido dos dosis de Spinraza cuando una RM craneal evidenció hidrocefalia comunicante. No se administró ningún tratamiento para la hidrocefalia, pero el niño está en revisión en un centro de neurocirugía. Se suspendió el tratamiento con nusinersén. 

Un niño de 5 meses con AME de tipo I que había recibido cuatro dosis de Spinraza presentó macrocefalia. Se le diagnosticó hidrocefalia comunicante. Los resultados de la muestra de LCR no mostraron signos de infección. Como tratamiento, se colocó al paciente un drenaje ventricular externo (DVE) y está a la espera de que se le implante una VDVP. Está previsto que continúe el tratamiento con Spinraza.

Una paciente adulta con AME que había recibido Spinraza fue diagnosticada de hidrocefalia comunicante. También se notificó que la paciente tenía escoliosis.

Biogen de España recomendó a los médicos que informen a los pacientes y familiares sobre los riesgos que el medicamento ofrece y presten especial atención a los síntomas más característicos del cuadro clínico: vómitos, cefaleas permanentes y aumento del perímetro craneal. (ver carta original al pie)

El tratamiento incluye cuatro dosis en los primeros dos meses y después tres por año. El costo del tratamiento del primer año es de 750 mil dólares, aunque en Argentina Biogen inició negociaciones con la Superintendencia de Servicios de Salud (SSS) para comercializarlo a un valor menor, a cambio de obtener la aprobación.

En Argentina una asociación de padres de pacientes con AME se concentró el pasado 6 de junio frente al Ministerio de Salud, para reclamar que la ANMAT acelere el proceso de registro de Spinraza, que ingresa hasta ahora al país bajo el Régimen de Acceso por Excepción a la Medicación (Raem), o de "uso compasivo".

El último fin de semana de julio, los familiares de los pacientes realizaron una concentración en Villa María, Córdoba, para reclamar una vez más la cobertura de Spinraza para los 250 casos de AME registrados.

"Desde la organización Familias AME Argentina (cuenta con 250 casos, la mitad de estadio 1) reclaman al ministro de Salud, Adolfo Rubinstein -con quien se reunieron hace dos semanas- que acelere el registro del medicamento y, además, autorice que sea para todos los enfermos y no sólo para los más graves. Acompañándolos en el pedido un grupo de alumnos de escuelas de Villa María (Córdoba) hicieron un video pidiendo lo mismo", publicó el 30 de julio el diario La Nación de Buenos Aires.

El diario informó que "fuentes del Ministerio de Salud admiten que hay diálogo con los familiares pero rechazan que haya un 'tiempo predeterminado' para aprobarlo en el país y aclararon que “se está trabajando para encontrar una solución; es un tema de alto impacto económico. Se va a hablar con el laboratorio para tratar de reducirlo".

La presión de los familiares aupada por el laboratorio incluyó la difusión a través de las redes sociales de un video en el que alumnos de una escuela de Villa María reclamaban a viva voz la aprobación de Spinraza, con el golpe bajo adicional de exhibir a dos compañeritos del colegio que sufren de la enfermedad. El video fue difundido posteriormente por Telefe.

Al mismo tiempo, la presión de Biogen ha sufrido un traspié con la decisión del NICE de Reino Unido de no autorizarlo para el servicio estatal de salud de Gran Bretaña, por considerarlo “demasiado caro”, incluso con el descuento de precios ofrecido por el laboratorio.

“La agencia británica de costos de atención médica, NICE, dijo que no podría recomendarlo como un tratamiento rentable”, informó la agencia Reuters desde Londres.

En Reino Unido Spinraza tiene un precio inferior a Estados Unidos y el resto de Europa de 573 mil dólares el primer año e incluso Biogen le ofreció un descuento al Servicio Nacional de Salud (NHS).

"Incluso con el descuento confidencial propuesto, el costo de nusinersen es demasiado alto para que se considere un uso rentable de los recursos del NHS", informó el Instituto Nacional de Excelencia en Salud y Atención (NICE).

El comité de expertos de NICE también expresó “su preocupación de que todavía existían incertidumbres significativas en torno a los beneficios a largo plazo de la medicina”, publicó Reuters.