La Administración Nacional de Medicamentos (ANMAT) aprobó la droga everolimus para el tratamiento de pacientes adultos que sufren de tumores renales denominados angiomiolipomas, asociados a la enfermedad neurológica conocida como “complejo de esclerosis tuberosa (CET) que hasta ahora requería de cirugía como única alternativa terapéutica.

"Se trata de la primera aprobación de un tratamiento médico en esta población de pacientes", se anunció durante el Congreso Argentino de Neurología Infantil realizado en Buenos Aires.

Blanca Diez, jefa del Servicio de Oncología Neurológica de la Fundación para la Lucha contra las Enfermedades Neurológicas de la Infancia (FLENI), indicó que esta afección "es un trastorno genético que puede provocar que se formen tumores en los órganos vitales, incluyendo el cerebro (SEGAs) y el riñón (angiomiolipomas)".

Hugo Arroyo, médico neurólogo infantil y jefe del Servicio de Neurología del Hospital de Pediatría Garrahan, declaró que “la enfermedad se transmite en un tercio de los casos por padecerla uno de los padres, mientras que en los dos tercios restantes se trata de casos esporádicos, es decir, son mutaciones nuevas”.

La droga everolimus ha demostrado su efectividad a través de un estudio denominado Examining everolimus In a Study of TSC (Exist-2),  al conseguir una reducción del tamaño del tumor renal y ausencia de nuevos tumores.

Los hallazgos del ensayo fueron presentados recientemente en la Conferencia Internacional de Investigación de CET en Belfast, Irlanda del Norte, y en el American Society of Clinical Oncology.

El ensayo Exist-2, realizado en 118 pacientes, controlado con placebo y aleatorizado, mostró

que el 42% de los pacientes (33 de 79) experimentó una respuesta en el grupo del compuesto, frente al 0% de los pacientes (0 de 39) en el grupo de placebo.

El laboratorio Novartis que patentó la droga a nivel mundial, informó que “estos resultados se añaden a los datos positivos recientemente presentados de otro ensayo Fase III, en pacientes con CET, que demostró reducción del tamaño de los tumores cerebrales (SEGAs) con everolimus”.

Además de la reducción del tumor observada con everolimus en este ensayo, se observó una mejoría significativa en las lesiones cutáneas incluyendo angiofibromas faciales, que pueden ser una de las principales preocupaciones en personas que padecen CET.

El “complejo de esclerosis tuberosa” o CET afecta a alrededor de dos millones de personas de todo el mundo con una prevalencia aproximada de 1 cada 6 mil nacidos vivos.

La droga everolimus está indicada también para el tratamiento de cáncer de mama en mujeres postemenopaúsicas y para pacientes con cáncer de riñón avanzado, en los que la enfermedad ha progresado durante o después del tratamiento.