El Grupo Argentino para el Uso Racional del Medicamento (GAPURMED) reclamó al Ministerio de Salud, a la ANMAT y a la Superintendencia de Servicios de Salud (SSS), “una imprescindible instancia de revisión crítica sobre el registro, la financiación pública y cobertura a cargo de la seguridad social nacional del fármaco nusinersen, comercializado como Spinraza del laboratorio Biogen.

El reclamo expresado en sendas cartas al Ministerio de Salud y a la ANMAT fue presentado el primer de marzo, al vencer la Disposición 2062 / 2019 de la ANMAT por la cual se autorizó la inscripción “Bajo Condiciones Especiales”, del medicamento Spinraza - nusinersen para el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal  (AME) Tipo I, II, y IIIa.

La presentación fue previa a la emergencia sanitaria y la cuarentena que impuso la pandemia en el país y se estima que luego de las actuales circunstancias apremiantes que imponen otras prioridades, podría estudiarse el pedido.

“Motiva la presente solicitud, la necesaria discusión científica y sanitaria sobre los beneficios clínicos debidamente establecidos, para esta tecnología que evidencia resultados terapéuticos limitados, de corto plazo para casos seleccionados y que sin embargo ocupa la centralidad de las prioridades de financiamiento público y cobertura de Obras sociales Nacionales por el dictado de actos administrativos del Estado Nacional, que merecen un análisis profundo y transparente de cara a la equidad que nuestro sistema de salud demanda”, sostuvo el grupo de profesionales argentinos en su solicitud.

Spinraza de Biogen fue aprobado en Argentina el primero de marzo de 2019 con un “precio catastrófico”, advirtieron economistas y profesionales de la salud.

Ese precio fue precisado posteriormente por el ex secretario de Salud, Adolfo Rubinstein, en 750 mil dólares el primer año de tratamiento y 300 mil  en los siguientes.

Ese registro fue realizado por ANMAT, “bajo condiciones especiales no debidamente explicitadas y absolutamente uniforme en cuanto a su aprobación e indicación para los distintos tipos de AME, cuando los ensayos clínicos muestran diferencias categóricas en cuanto a la magnitud y relevancia de los beneficios clínicos, en cada forma de presentación clínica de la enfermedad”, señaló GAPURMED en la carta enviada al ministro de Salud, Gines González García.

“Subsidiariamente, y en sintonía con este registro que observamos, mediante la Resolución 1452/2019 la Secretaria de Salud del extinto Ministerio de Salud y Desarrollo Social, modificó el Programa Médico Obligatorio, incorporándose el punto 7.3 bis en el Anexo I de la Resolución Nº 201/02 – MSN con cobertura del 100% el principio activo Nusinersen a los beneficiarios a cargo del Agente del Seguro de Salud y Entidades de Medicina Prepaga, para el tratamiento de la AME en los tipos I, II y IIIa”, recordó el documento.

Esta inclusión al PMO, “lejos de haber resuelto la judicialización de la cobertura, mecanismo de ingreso de Spinraza a las prestaciones públicas y de la Seguridad Social de la Argentina, la sostiene y realimenta, toda vez que las Obras Sociales y empresas de medicina prepaga, reciben requerimientos de financiación y cobertura de este medicamento, para situaciones clínicas que categóricamente no aplican al tipo de AME, características genéticas y clínicas del caso, reflejadas en los ensayos clínicos presentados para su registro y publicados”, cuestionó GAPURMED.

“En las AME tipo I, nusinersen ha demostrado un efecto positivo sobre la función motora, la función respiratoria y la supervivencia. Sin embargo, existe una alta variabilidad en la respuesta al medicamento”, porque “aproximadamente la mitad de los pacientes no presentan mejoría y, las mejorías alcanzadas podrían llegar a ser muy discretas”.

En consecuencia, “el beneficio fue mayor en los pacientes con menor evolución de la enfermedad y de menor gravedad y en los pacientes presintomáticos con 2 o 3 copias del gen SMN2.”, detalló la presentación.

En las AME tipo II y III “nusinersen ha demostrado un efecto positivo muy modesto sobre la función motora, sin datos sobre impacto en la función respiratoria y sin evidencia en mejora de la supervivencia”,  afirmó el grupo de estudios.

GAPURMED reprodujo el informe elaborado por la Comisión Nacional de evaluación de Tecnologías de Salud (CONETEC) en noviembre de 2019, dependiente del Ministerio de Salud, que aporta la siguiente conclusión:

“Al evaluar la evidencia disponible sobre nusinsersen y el posible impacto de su incorporación de acuerdo al marco de valor establecido, para la CONETEC, se concluye que: si bien su beneficio clínico sobre los pacientes con AME tipo I y II sería mayor y esto está respaldado por evidencia científica de buena calidad; la incorporación de la tecnología tendría impacto negativo sobre la salud pública, la equidad y en el aspecto económico”.

Teniendo en cuenta el informe técnico, la información disponible hasta el momento y el contexto actual la mesa técnica NO recomienda la incorporación de esta tecnología a la cobertura obligatoria del país”, evaluó el informe.

“Argentina demanda una discusión seria y cierta de prioridades sanitarias basada en la magnitud y calidad de los beneficios clínicos acreditados por las distintas intervenciones diagnósticas y terapéuticas, el establecimiento de un precio justo y conocido para asegurar acceso con equidad, cuando la necesidad sanitaria individual y colectiva lo amerita”, reclamó GAPURMED.

En la carta dirigida a Manuel Limeres el grupo por el uso racional del medicamentos expresó “nuestras inquietudes sobre el medicamento nusinersen, cuyo registro debe renovarse en estos días”.

GAPURMED recordó que de acuerdo a la Disposición 2062/2019 en su artículo 6° se expresa que “Para solicitar la reinscripción del certificados en el REM, el titular del registro deberá presentar los resultados de seguimiento de los pacientes (PMEES), tratados con SPINRAZA, en cuanto a Eficacia, Efectividad y seguridad, con antelación de tres meses previo al vencimiento del mismo”.

El aporte de esa información también es exigida en el artículo 8 de dicha disposición a la firma BIOGEN ARGENTINA SRL y condicionada a la cancelación del registro según figura en el artículo 7, se recordó en la misiva entregada en la ANMAT.

“Por otra parte, cabe esperar que el laboratorio productor aporte los datos de seguimiento de los pacientes incluidos en los estudios pivotales ENDEAR1 y CHERISH2, comprometidos oportunamente a la FDA, incluyendo información sobre sobrevida y requerimientos de ventilación asistida”, reclamó el grupo de trabajo.

Estos datos “permitirían definir los beneficios y riesgos del tratamiento más allá de la ventana de 15 meses informada en los trabajos iniciales, lo que resulta esencial para determinar el impacto real del tratamiento en la vida de los pacientes”.

Así mismo, “disentimos con los argumentos expresados en los considerandos de la Disp. 2062/19, debido a que, según los datos disponibles en ese momento, el medicamento posee eficacia marginal y diferencial de acuerdo a los diferentes sub tipos de Atrofia Muscular Espinal (AME)”, advirtió GAPURMED.

Por tal motivo, “consideramos que la nueva información con los resultados del seguimiento de los pacientes (PMEES) debe ser accesible en forma transparente en esta instancia de evaluación”.

Por último, GAPURMED subrayó que “aunque no sea función de esa Administración (ANMAT) el análisis del precio del medicamento, el mismo constituye un factor limitante que no debe dejar de valorarse para garantizar la asequibilidad que beneficie a la población”.

Por lo expuesto anteriormente “el Grupo Argentino para el Uso Racional de los Medicamentos considera necesaria la evaluación del medicamento en el contexto de la realidad sanitaria de nuestro país, con una mirada integral de este problema de salud”.

Carta de GAPURMED al Ministerio de Salud – SPINRAZA: https://drive.google.com/file/d/1r3fzD0dJQ0-KffVnkNlotAwO2SeT1CGl/view?usp=sharing

Spinraza ANMAT Solicitud Revision Registro Nusinersen: https://drive.google.com/file/d/1x2fx3ugppp_LW70bJ-XSudxnmApK98Bs/view?usp=sharing

 Referencias citadas en sendas cartas

Finkel RS, Mercuri E, Darras BT, et al. Nusinersen versus Sham Control in Infantile-Onset

Spinal Muscular Atrophy. N Engl J Med. 2017;377(18):1723–1732. doi:10.1056/NEJMoa

1702752

Mercuri E, Darras BT, Chiriboga CA, et al. Nusinersen versus sham control in later-onset

spinal muscular atrophy. N Engl J Med. 2018;378(7):625–635. doi:10.1056/NEJMoa1710504

Comisión Nacional de Evaluación de Tecnologías de Salud – CONETEC.Nusinersen en atrofia

muscular espinal. Informe de Evaluación de Tecnologías Sanitarias Nº01, Buenos Aires, Rep.

Argentina. Nov 2019. Disponible en www.argentina.gob.ar/salud/conetec.