La ANMAT acotó la prescripción de Spinraza/nusinersen para los tratamientos de la Atrofia Muscular Espinal (AME) por la escasez de estudios sobre eficacia/efectividad/seguridad del medicamento más caro de Argentina y, hasta hace poco, también del mundo. A su vez el Ministerio de Salud de la Nación lo excluyó del PMO.

La resolución de ANMAT autoriza la reinscripción de Spinraza de la multinacional Biogen en Argentina, pero solo para el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal (AME) Tipo I Y II asociada con el gen SMN1 ubicado en el cromosoma 5q previo diagnóstico de la enfermedad mediante un estudio genético previo.

Al mismo tiempo, ANMAT excluyó Spinraza/nusinersen para el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal (AME) Tipo III Y IV.

El Ministerio de Salud a su vez derogó la Resolución 1452/19 de la entonces Secretaría de Salud que obligaba a las obras sociales y empresas de medicina privada a financiar los tratamientos con Spinraza.

La decisión del Ministerio de Salud se fundamenta en la resolución de la ANMAT y en el dictamen negativo de la Comisión Nacional de Evaluación de Tecnologías de Salud (CONETEC).

“De acuerdo con la evidencia científica disponible y el trabajo experto realizado por la Comisión Nacional de Evaluación de Tecnologías de Salud (CONETEC), resulta adecuado y necesario, en el estado actual de la

cuestión, derogar la Resolución Nº 1452/19 de la entonces Secretaria de Gobierno de Salud”, anunció el Ministerio de Salud.

Al mismo tiempo, el Ministerio de Salud “para proteger los derechos fundamentales de los pacientes, se dispone que los Agentes del Seguro de Salud y las Entidades de Medicina Prepaga deban garantizar la continuidad de la cobertura de los tratamientos de pacientes con ATROFIA MUSCULAR ESPINAL (AME), en los tipos I, II y IIIA que hubieren sido iniciados durante la vigencia de la normativa que se deroga”.

La administración anterior de la ANMAT había autorizado la inscripción de Spinraza para el tratamiento de todos los tipos de AME, una amplitud que había sido cuestionada por el Grupo Argentino para el Uso Racional del Medicamento (GAPURMED)  que en marzo pasado reclamó al Ministerio de Salud, a la ANMAT y a la Superintendencia de Servicios de Salud (SSS) una urgente revisión de las indicaciones terapéuticas autorizadas para ese medicamento ante la falta de evidencias clínicas positivas o muy débiles.

En sintonía con aquel reclamo, la ANMAT  autorizó  el certificado de inscripción en el Registro de Especialidades Medicinales N° 58.924 correspondiente a la especialidad medicinal SPINRAZA/NUSINERSEN, SOLUCIÓN PARA INYECCIÓN INTRATECAL, 12 mg/5ml, cuya titularidad corresponde a la firma BIOGEN ARGENTINA S.R.L., por el término de UN (1) AÑO, vigencia válida hasta el 1 de marzo de 2021, manteniendo la categoría de registro “BAJO CONDICIONES ESPECIALES” y con la indicación para el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal (AME) Tipo I Y II asociada con el gen SMN1 ubicado en el cromosoma 5q previo diagnóstico de la enfermedad mediante un estudio genético previo”.

La decisión de la ANMAT ayuda a poner un límite a la persistente judicialización contra el Estado y las obras sociales en demanda de tratamientos con este medicamento, del que ahora el organismo sanitario deja constancia de que no existen estudios que lo recomienden para todos los tipos de AME.

Incluso, la ANMAT en su reciente resolución sobre la reinscripción de Spinraza respondió con cierta ironía al laboratorio Biogen que se excusó de la falta de informes en la supuesta desidia de los médicos que recetan el medicamento y obviamente realizan un seguimiento de sus pacientes. Sin embargo, para la multinacional no parecería ser así y una vez recetado se pierde el rastro del tratamiento.

La ANMAT detalló que la Dirección de Evaluación y Registro de Medicamentos (DERM) consideró que “la información presentada no era suficiente para determinar el coeficiente beneficio- riesgo de SPINRAZA/NUSINERSEN para la indicación aprobada por esta Administración”.

Así también aclaró que “con respecto del Plan de Monitoreo de Eficacia, Efectividad y Seguridad”, la multinacional “presentó datos sobre seguridad del medicamento sin incluir datos sobre su eficacia y que por tal motivo se le solicitaron los datos faltantes”.

El laboratorio respondió que “los datos de eficacia no están disponibles por gran reticencia por parte de muchos de los médicos tratantes a brindar la información solicitada, lo que dificulta mucho la recolección de los datos”.

La DERM consideró que, “sin menoscabar esta circunstancia, resulta llamativo que los profesionales tratantes hayan provisto toda la información detallada de los pacientes excepto la evaluación de la eficacia, siendo que este dato es fundamental para decidir la oportunidad de la continuidad del tratamiento”, deja constancia el informe técnico.

El Ministerio de Salud recordó que en noviembre pasado la Comisión Nacional de Evaluación de Tecnologías de Salud (CONETEC) publicó su Informe de Evaluación de Tecnologías Sanitarias Nº 1, sobre el uso de Spinraza/nusinersen en Atrofia Muscular Espinal  (www.argentina.gob.ar/conetec/informes-de-ets), en el cual concluyó que “si bien su beneficio clínico sobre los pacientes con AME tipo I y II sería mayor y esto está respaldado por evidencia científica de buena calidad; la incorporación de la tecnología tendría impacto negativo sobre la salud pública, la equidad y en el aspecto económico”.

La CONETEC concluyó que “teniendo en cuenta el informe técnico, la información disponible hasta el momento y el contexto actual la mesa técnica NO recomienda la incorporación de esta tecnología a la cobertura obligatoria del país”.

“Solo en caso de una reducción considerablemente significativa en el precio de la tecnología que permita garantizar la sustentabilidad del resto de prestaciones esenciales como promoción de salud, prevención, tratamiento y rehabilitación para todos los beneficiarios del sistema de salud argentino; podría considerarse la cobertura para pacientes con AME tipo I y tipo II que presenten características similares a los pacientes incluidos en los ensayos clínicos”, propuso la CONETEC como opción.

La ANMAT avisó que para la próxima reinscripción en marzo 2021, Biogen deberá presentar “la descripción de todos los pacientes que recibieron SPINRAZA / NUSINERSEN para evaluar que los beneficios superen a los riesgos durante el tratamiento”, incluyendo:

Diagnóstico (resultado de los tests genéticos y fecha de su realización) y tipo de la enfermedad, datos demográficos y clínicos de cada uno de los pacientes tratados.

- Cantidad de dosis recibida por cada paciente incluyendo fecha de cada dosis.

- Tipo de asistencia integral que recibió cada paciente.

- Descripción de todos los efectos adversos de dichos pacientes.

Registro de evolución de cada uno de los pacientes desde la primera hasta la última dosis recibida.

Spinraza de Biogen fue aprobado en Argentina el primero de marzo de 2019 y su precio, acordado con el entonces secretario de Salud, Adolfo Rubinstein, fue de 750 mil dólares el primer año de tratamiento y 300 mil dólares en los siguientes.

“En las AME tipo I, nusinersen ha demostrado un efecto positivo sobre la función motora, la función respiratoria y la supervivencia. Sin embargo, existe una alta variabilidad en la respuesta al medicamento”, porque “aproximadamente la mitad de los pacientes no presentan mejoría y, las mejorías alcanzadas podrían llegar a ser muy discretas”, advirtió GAPURMED en aquella carta de marzo pasado.

En consecuencia, “el beneficio fue mayor en los pacientes con menor evolución de la enfermedad y de menor gravedad y en los pacientes presintomáticos con 2 o 3 copias del gen SMN2.”, detalló la presentación del grupo de estudios farmacológicos.

En las AME tipo II y III “nusinersen ha demostrado un efecto positivo muy modesto sobre la función motora, sin datos sobre impacto en la función respiratoria y sin evidencia en mejora de la supervivencia”, afirmó el grupo de estudios en sus fundamentos.

GAPURMED había lamentado que pese a las débiles evidencias y la carencia de estudios de eficacia, Spinraza ocupaba “la centralidad de las prioridades de financiamiento público y cobertura de Obras sociales Nacionales por el dictado de actos administrativos del Estado Nacional, que merecen un análisis profundo y transparente de cara a la equidad que nuestro sistema de salud demanda”.

ANMAT acaba de poner un cerco al uso indiscriminado del medicamento y la avalancha de demandas judiciales.

Resoluciones completas:
https://drive.google.com/file/d/14TgGWxPiQC-BS-om9HTS4fe6upZRt6mQ/view?usp=sharing
https://drive.google.com/file/d/1Tue9k3TrH_ExUHbgT_3qtpi9pLX_pRE4/view?usp=sharing