Una nueva droga, denominada ruxolitinib, para el tratamiento de la mielofibrosis, una enfermedad poco frecuente que es incurable, ha sido aprobada por las autoridades sanitarias Argentina. Es la primera de una nueva clase de drogas denominadas ‘inhibidoras de la proteína tirosina-quinasa JAK’, y demostró durante los estudios clínicos que reduce en forma sostenida el tamaño del bazo, principal síntoma de la enfermedad, en comparación con la terapia convencional.

  La mielofibrosis es una variante del cáncer de sangre que produce una agrandamiento del bazo y que reduce a 6 años promedio la supervivencia de los enfermos, con un piso de dos años y casos excepcionales de doce años de vida. La Organización Mundial de la Salud (OMS) la había incluido entre las “enfermedades huérfanas” por la falta de medicamentos específicos para su tratamiento.

   La nueva droga ruxolitinib ha sido aprobada recientemente también en México y Chile, que se suman junto con Argentina a los 45 países donde ya se utiliza en las terapias contra la mielofibrosis, entre los que figuran la Unión Europea, Canadá y Estados Unidos.

   La droga que será distribuida en América Latina por el laboratorio Novartis, reduce el riesgo de muerte en 52 por ciento y el 51,4 por ciento de los enfermos tratados con ruxolitinib registraron una reducción del tamaño del bazo del 35 por ciento, de acuerdo a los resultados de los ensayos clínicos presentados por Novartis.

   El nuevo medicamento "no es curativo" pero alarga la vida de los enfermos y "ofrece una mejor opción al transplante de bazo que era la única terapia existente hasta hoy para tratar la enfermedad", explicó Miguel Pavlovsky, director médico de la Fundación para Combatir la Leucemia (Fundaleu).

   La mielofibrosis era considerada hasta ahora una "enfermedad huérfana" ante la inexistencia de medicamentos para su tratamiento y tiene una incidencia de 0,5 por ciento por cada 100 mil habitantes.

  Francisco Cervantes, médico hematólogo del Hospital Clinic de Barcelona, explicó que la nueva droga "permite controlar el crecimiento del bazo, que es un síntoma típico de la enfermedad".

  “El principal avance en el tratamiento de la mielofibrosis ha sido la introducción de los inhibidores de JAK, concretamente de ruxolitinib, que de hecho es el primer fármaco aprobado para el tratamiento de la mielofibrosis”, destacó el español Cervantes .

  Ana Inés Varela, médica hematóloga del Hospital público Ramos Mejía de Buenos Aires, explicó que la droga fue evaluada a través de estudios clínicos mundiales y también a través del programa "Uso compasivo de medicamentos" que se le suministró a pacientes de Chile, Paraguay Argentina.

    El programa "Uso compasivo de medicamentos" es regulado por la Organización Mundial de la Salud (OMS).

“Además de los tratamientos clásicos para el manejo de la mielofibrosis, como la hidroxiurea o las transfusiones, hoy contamos con nuevas drogas, como el ruxolitinib, que ha probado ser muy eficaz para disminuir el tamaño del bazo y los síntomas constitucionales. Con esto, muchos pacientes mejoran su calidad de vida, aumentan de peso y pueden volver a realizar algunas actividades habituales que tuvieron que dejar de hacer por la enfermedad. Mejoran los síntomas generales que son muy molestos”, destacó Varela.