Larotrectinib fue desarrollado por Bayer y se centra en los biomarcadores genéticos. Permite tratar pacientes adultos y pediátricos con una enfermedad localmente avanzada o con metástasis.  Indicado para tumores sólidos en pacientes pediátricos y adultos que presenten la alteración (Fusión) genética NTRK positiva.

Según los últimos resultados presentados en el marco del Congreso Anual de la Sociedad Europea de Oncología Médica (ESMO), la eficacia y seguridad del Larotrectinib logra una tasa de respuesta general en pacientes adultos del 67 % y una respuesta tasa de respuesta general en pacientes pediátricos del 87 % (1)

La Administración Nacional de Medicamentos Alimentos y Tecnología Médica aprobó Larotrectinib de Bayer. Se trata de una opción terapéutica, basada en el diagnóstico de precisión. El fármaco está indicado para el tratamiento de varios tipos de tumores sólidos en pacientes con una enfermedad localmente avanzada o con metástasis.

Se basa en un cambio en la estrategia en el tratamiento de la enfermedad, donde no se trata el cáncer localizado en un órgano, sino que actúa sobre una modificación genética específica. Lo que significa que pueden tener una eficacia mayor, una respuesta más rápida y duradera con efectos adversos significativamente menores.

Esta terapia innovadora, fue aprobada por los organismos regulatorios de salud como la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos) en noviembre de 2018 y la EMA (Agencia Europea de Medicamentos) en septiembre de 2019, además de Canadá, Brasil y Japón.

Como antecedentes se han tomado en consideración análisis que muestran un beneficio clínico sostenido en pacientes con tumores sólidos que albergan una fusión en el gen NTRK (denominado también cáncer de fusión TRK).

Dichos estudios, fueron presentados en el marco del congreso anual de la Sociedad Europea de Oncología Médica (ESMO) e indican una tasa de respuesta general en pacientes adultos del 67 % y una respuesta tasa de respuesta general en pacientes pediátricos del 87 %. (2)

Héctor Miranda (MN 72528), Director Médico de la División Farmacéutica de Bayer Cono Sur, detalló que “el  tratamiento oncológico con Larotrectinib, basado en medicina de precisión, está indicado para pacientes con tumores sólidos que presenten una fusión del gen receptor de tirosina quinasa neurotrófico (conocido como NTRK, por sus siglas en inglés), localmente avanzado metastático o cuya resección quirúrgica probablemente genere una elevada morbilidad, y con ausencia de opciones terapéuticas satisfactorias”.

“En Bayer estamos cada vez más enfocados en brindar opciones terapéuticas para los cánceres difíciles de tratar. Hicimos un gran esfuerzo para que Argentina se sume a los países centrales que ya cuentan con este medicamento”, agregó Miranda.

El director Médico de Bayer explicó que la ventaja sustancial es que este fármaco es “ultraselectivo” y aclaró que “no es de utilización masiva y hay que ser muy cautos, ya que es para un tipo específico de tumores”, especialmente pediátricos.

Larotrectinib aporta “alta eficacia y tolerancia muy buena, para pacientes que hasta ahora no tenían respuesta terapéutica”, subrayó.

“El desafío es testear y encontrar los pacientes y que el sistema de salud asuma su responsabilidad de los tratamientos”, completó

Daniel Londero, Head Pharmaceutical para el Cono Sur de Bayer y miembro de CAEME, destacó que se trabaja con los financiadores “para que todos tengan acceso” al medicamento y las dos primeras experiencias “han sido positivas” ya que “los financiadores han dado respuesta al tratamiento”.

Londero mencionó que Bayer destina el 16 por ciento de su facturación a investigación y desarrollo y en consecuencia “podemos introducir nuevas formas de investigación”.

El directivo de Bayer mencionó que existen 40 proyectos en investigación clínica de los cuales un tercio se realizan en Argentina, la mayoría se reparten entre Santa Fe y Córdoba, pero otro 5 por ciento involucra a otras 13 provincias.

Virginia Gilligan, Head of Communications de Bayer para el Cono Sur, durante la presentación del nuevo medicamento resaltó que “la innovación y la ciencia están en el ADN de la compañía”.

Gilligan subrayó que ese ADN orienta “el trabajo cotidiano por soluciones sustentables en medicamentos y alimentos”.

Adriana Rose, del Hospital de Pediatría Garrahan, detalló que en Argentina hay un promedio de 1350 casos de cáncer pediátrico y es la segunda causa de muerte hasta los 15 años.

“El 80 por ciento de los cánceres infantiles son atendidos en hospitales públicos”, recordó, para luego explicar que “la medicina de precisión avanzó en los últimos diez años, pero es muy heterogénea”.

Otra de las ventajas señaladas por Rose es que Larotrectinib se suministra en cápsulas o jarabes, que lo convierte en ideal para tratamientos pediátricos.

“Además tiene mucha menos toxicidad que los tratamientos tradicionales”, remarcó Rose.

Edith Grynszpancholc, presidenta de la Fundación Natalí Dafne Flexer, explicó la gestión que realiza la entidad para asegurar el medicamento a los pacientes cuando hay irregularidades en su suministro.

Entre enero y octubre, la fundación recibió 456 solicitudes de 195 pacientes y realizó más de un millar de gestiones, que se concentraron en 362 entregas.

“La medicación de soporte tiene un costo altísimo”, advirtió sobre uno de los pilares del tratamiento que a veces se demora el suministro.

La Fundación Natalí Dafne Flexer existe desde hace 26 años y tiene nueve sedes distribuidas por el país.

Medicina de Precisión

A diferencia de la terapia tradicional, la medicina de precisión se basa en la adaptación del tratamiento al perfil individual de cada paciente. Es decir, da un nuevo enfoque en el tratamiento y prevención de las enfermedades porque, a partir de la información sobre genes, proteínas y otras características únicas de la enfermedad de un paciente, se logra determinar su diagnóstico y/o tratamiento correcto y personalizado. (3)

El enfoque del tratamiento del paciente oncológico ha cambiado, tiene una mayor especificidad y por lo tanto, normalmente una mayor eficacia y menor toxicidad comparado con los tratamientos convencionales.

¿Qué significa que un cáncer presenta fusión NTRK?

Los genes denominados NTRK, constituyen un sector de genes del organismo implicados en la síntesis y producción de las denominadas proteínas quinasas-TRK. Estos genes, asimismo, se caracterizan por tener la capacidad de generar alteraciones que en ocasiones pueden originar un tumor.

El cáncer es una enfermedad en la cual por cambios en el ADN (alteraciones en la información genética), se modifica el funcionamiento de las células normales, transformándose en células tumorales.

Uno de los tipos de alteración que se pueden producir en los genes NTRK son las fusiones. Las fusiones de genes NTRK conducen a la producción de unas proteínas anormales llamadas proteínas de fusión TRK. (3)

Sobre las Proteínas de Fusión

Cuando se produce una alteración genética, sea del tipo que sea, el resultado normal es que los procesos y funcionalidades finales que dependían de esos genes se modifiquen. Por consiguiente, la aparición de proteínas de fusión TRK va a producir un funcionamiento anormal de procesos de diferenciación y crecimiento celular, causando un crecimiento y proliferación celular descontrolado que darán lugar a la aparición de tumores.

Para más información, www.bayer.com

(1) (2) https://www.vitrakvi.com/
(3) (4) https://www.medicinadeprecision.es/medicina-y-oncologia-de-precision#test