El medicamento Luxtuma, la primera terapia genética aprobada en Estados Unidos para tratar una variante poco común y hereditaria de la ceguera, se ha convertido en el  más caro del mundo con un precio de 850 mil  dólares.

El medicamento Luxtuma es fabricado por Spark Therapeutics, cuyo CEO, Jeff Marrazzo, justificó el alto costo porque “la terapia génica solo se inyecta una vez en cada ojo para un beneficio a largo plazo”.

Analistas de Wall  Street habían previsto que el medicamento aparecería a la venta con un valor de mercado de un millón de dólares, por lo que el precio real es considerado como “una ganga”. 

La facturación de Spark Therapeutcs por Luxtuma alcanzará a 364 millones de dólares para 2022, según la consultora especializada Evaluate.

Para suavizar las inevitables críticas sobre el precio, Spark anunció el compromiso de ofrecer reembolsos a las aseguradoras de salud si los pacientes no cumplen los umbrales de visión prometidos entre 30 y 90 días y 30 meses después del tratamiento con Luxturna.

El laboratorio no divulgó cuánto de los 850,000 dólares del costo de Luxturna se devolvería a las aseguradoras si los pacientes no se beneficiaban con el tratamiento.

Las terapias genéticas de una sola vez deben ser curativas, pero los pacientes en ensayos clínicos no han sido seguidos lo suficiente como para determinar si los beneficios del tratamiento son duraderos durante décadas.

"En cuanto al precio, y las estructuras para pagar el precio, creo que todo está en línea con lo que estamos viendo en otras terapias innovadoras", afirmó Stuart Orkin, un oncólogo pediátrico del Cáncer Dana-Farber. Instituto y del Boston Children's Hospital.

En tal sentido, citó terapias CAR-T para el cáncer, que cuestan cientos de miles de dólares, y tratamientos de inmuno-oncología novedosos con precios similares.

Los medicamentos más caros hasta ahora eran Eculizumab, de nombre comercial Solaris, del laboratorio Alexion, un anticuerpo monoclonal para tratar trastornos en la sangre, y Spinraza (Nusinersen) de Biogen , para la atrofia muscular espinal, con un precio de alrededor de 750 mil dólares cada uno.

Hasta octubre pasado, el medicamento más caro del mundo era Glybera del laboratorio holandés UniQure para la deficiencia de lipoproteína lipasa hereditaria (LPLD), con un precio de 1.100.000 euros en Alemania.

Pero a partir de ese mes el medicamento fue retirado del mercado europeo al reconocer el laboratorio que fue un fracaso económico.

UniQure jamás consiguió la aprobación de la FDA para vender su medicamento en Estados Unidos en asociación con la multinacional norteamericana Bristol Myers Squibb y, después de varios intentos, finalmente desistió de su pedido a comienzos de 2016.

"[El problema] no era solo que costara un millón de dólares; es que llegó al mercado sin las pruebas de que valiera un millón de dólares", señaló el economista sanitario del Centro para la Innovación Biomédica del Instituto Tecnológico de Massachusetts (MIT, EEUU) Casey Quinn.

La  FDA aprobó Luxtuma en diciembre para tratar a pacientes con un tipo de enfermedad retiniana hereditaria causada por una mutación en un  gen RPE65.

Las personas que nacen con genes RPE65 mutados sufren graves problemas de visión, incluida ceguera nocturna. A medida que la enfermedad progresa, las personas pierden toda visión funcional y eventualmente pueden volverse totalmente ciegas.

Se considera una enfermedad rara ya que afecta entre 1.000 y 2.000 personas en Estados Unidos.