Novartis consiguió que la FDA apruebe la terapia oncológica CAR-T, que será pionera para combatir la letal leucemia linfoblástica aguda o LLA en jóvenes de hasta 25 años y niños. Pero el tratamiento costará 450 mil dólares.

Los tratamientos CAR-T representan un enfoque completamente nuevo para médicos, reguladores y pagadores, que están acostumbrados a pacientes que reciben píldoras o medicamentos inyectados.

El tratamiento, llamado Kymriah, requerirá que las células de un paciente sean transportadas de manera segura a través del país, reestructuradas y devueltas sanas y salvas.

El único “inconveniente” es el precio del tratamiento que Novartis ya cotizó en 475 mil dólares, lo que definió como un valor “razonable” ya que el mercado esperaba una cifra aún mayor.

La Asociación de  Pacientes por Medicamentos Asequibles de Estados Unidos afirmó que  el precio es "excesivo", agregando que "Novartis no debería recibir crédito por traer una droga de 475.000 dólares al mercado y afirmar que podrían haber cobrado a la gente mucho más".

La aprobación de la terapia genética CAR-T, comercializada por la farmacéutica suiza Novartis con el nombre de 'Kymriah', es una decisión "histórica" según la FDA, ya que "marca el comienzo de un nuevo enfoque para el tratamiento del cáncer y otras enfermedades graves y potencialmente mortales".

"Estamos adentrándonos en una nueva frontera de la innovación médica, con la capacidad de reprogramar las células del paciente para que ataquen un cáncer mortal", ha destacado Scott Gottlieb, comisionado de la FDA.

En concreto, esta terapia genética está aprobada en pacientes de hasta 25 años de edad con este subtipo de LLC refractaria, después de dos o más recaídas.

La seguridad y eficacia del tratamiento han quedado demostradas en un ensayo clínico realizado en varios centros con 63 pacientes pediátricos y adultos jóvenes, y la tasa general de remisión a los tres meses de tratamiento fue de 83 por ciento.

Según datos del Instituto Nacional del Cáncer (NIH, en sus siglas en inglés), en Estados Unidos hay aproximadamente 3.100 menores de 21 años con esta enfermedad, siendo el cáncer infantil más frecuente.

La LLA puede originarse en las células T o en las B, que son las más comunes y es donde está aprobado este nuevo fármaco. Además, su uso se ha autorizado en segunda línea, cuando el tratamiento inicial fracasa, algo que sucede en un 15-20 por ciento de los casos.

"Es el primer enfoque de tratamiento de su clase que satisface una necesidad importante para los niños y los jóvenes que padecen esta grave enfermedad", según ha destacado afirmó el director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA, Peter Marks.

EFECTOS ADVERSOS GRAVES

No obstante, durante los estudios han visto que el tratamiento puede causar efectos secundarios graves, como una respuesta sistémica a la activación y proliferación de células T con RAQ que causaría fiebre alta y síntomas parecidos a los de la gripe, así como efectos neurológicos que pueden ser mortales.

También puede causar infecciones graves, presión arterial baja (hipotensión), lesiones renales agudas, fiebre y oxigenación reducida (hipoxia). La mayoría de los síntomas aparece de uno a 22 días después del tratamiento.

Además, para continuar evaluando la seguridad del fármaco a largo plazo, Novartis también deberá llevar a cabo un estudio observacional posterior a la comercialización con los pacientes que se vayan tratando.

Novartis también está trabajando con los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid en un plan novedoso donde no cobrará por Kymriah si no funciona después de un mes.

En el estrecho grupo de pacientes para los cuales Kymriah tiene aprobación inicial, la tasa de respuesta después de un mes es muy alta. Las recaídas tienden a ocurrir más tarde. Eso significa que los descuentos vinculados al éxito a largo plazo serían más significativos.