Gemtuzumab ozogamicina es un anticuerpo monoclonal que actúa directamente sobre las células portadoras de la enfermedad.

En Argentina, se diagnostican cerca de 3 mil nuevos casos de leucemia por año.

Si bien las personas con LMA representan un universo de pacientes pequeño, esta noticia es de gran impacto porque se presenta como un nuevo esquema de tratamiento que, hasta el momento, se limitaba a la quimioterapia convencional.

La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) disponibilizó un nuevo tratamiento para la Leucemia Mieloide Aguda (LMA). Gemtuzumab ozogamicina es una terapia dirigida, indicada para el tratamiento de la LMA, CD33 positiva recientemente diagnosticada en pacientes adultos y pediátricos (de 1 mes en adelante). Asimismo, también está indicada para aquellos pacientes adultos y pediátricos (a partir de 2 años en adelante) donde la enfermedad es recidivante o resistente.

La Leucemia Mieloide Aguda (LMA) es un tipo de cáncer de la sangre y la médula ósea (el tejido esponjoso que se encuentra dentro de los huesos y el lugar donde se producen las células sanguíneas) que afecta a las llamadas “células mieloides” (que son las precursoras de los glóbulos rojos, los glóbulos blancos y las plaquetas). Cuando se da la enfermedad, estas células que no maduran y se las conoce con el nombre de “blastos mieloides”. La palabra “aguda” hace referencia a la progresión acelerada de esta enfermedad. 

Cuando la LMA es CD33 positiva, se refiere a la presencia exagerada de esta proteína que, en condiciones normales, es la encargada de la señalización, adhesión y multiplicación celular. Sin embargo, en algunos casos de cáncer, se produce de manera exponencial y acelerada.

Gemtuzumab ozogamicina consiste en un anticuerpo monoclonal (una proteína inmune artificial) que se une a la proteína CD33 y actúa como una señal buscadora de blancos, llevando el medicamento a las células de la leucemia, las cuales penetra y elimina cuando tratan de dividirse en nuevas células. Esta opción terapéutica tiene capacidad para complementar la quimioterapia o se puede usar por sí sola, ya sea como el primer tratamiento (especialmente en las personas que podrían no estar lo suficientemente saludables como para recibir quimioterapia intensa), o si otros tratamientos ya no surten efecto.

En este sentido, la jefa del Servicio de Hematología de FUNDALEU, Dra. Isolda Fernández (M.N: 69088), señaló: "Durante los últimos 50 años, el tratamiento convencional para este tipo de enfermedades ha sido la quimioterapia convencional. En la actualidad, han surgido los anticuerpos monoclonales, que son terapias dirigidas específicamente contra las células enfermas, que no sólo han mejorado el pronóstico de la enfermedad, sino que han mejorado la calidad de vida de los pacientes durante el tratamiento, ya que, al usarse sin combinar quimioterapia, evitan el daño a otros tipos de células y reducen los eventos adversos”.

En la misma línea, la Dra. Alejandra Deana Médica Hemato-oncóloga infantil, Jefa de Sección en el Servicio de Hemato-Oncología Infantil del Hospital Nacional Dr. Alejandro Posadas (M.N:8945), remarcó: “Los avances científicos que permitieron desarrollar nuevos anticuerpos-fármacos para tratar la leucemia mieloide aguda CD33-positiva, tanto en pacientes recién diagnosticados como en aquellos con recaídas o refractarios, representando una mejoría para la sobrevida de esta enfermedad”.

"Estos nuevos tratamientos permiten una respuesta más dirigida y efectiva. Sin embargo, no todos los pacientes son candidatos para estos tratamientos, ya que la leucemia mieloblástica aguda es una enfermedad muy heterogénea, y los tratamientos dirigidos están indicados para pacientes con características específicas, como la expresión del CD33. De ahí la importancia de realizar un diagnóstico preciso desde el comienzo", añadió la Dra. Fernández.

Respecto al contexto en pediatría, la Dra. Alejandra Deana explicó: “La leucemia es el cáncer infantil más frecuente y, si bien la leucemia mieloblástica aguda es el tipo menos frecuente, presenta un desafío significativo debido a su agresividad y la alta tasa de recaídas, que puede llegar hasta el 40% después del tratamiento primario, por lo que contar con nuevas alternativas terapéuticas es fundamental”.

En este contexto, agregó: “Los bloques de quimioterapia que se hacen, si bien son de 7 u 8 días al mes, son muy intensos, por lo que es importante brindar apoyo no sólo al niño sino también a su familia. Trabajamos con equipos multidisciplinarios, incluyendo a psicólogos que acompañan durante todo el recorrido. Este trabajo coordinado y en equipo facilita llevar adelante el tratamiento, tanto para los pacientes como para los familiares o cuidadores, quienes también tienen que atravesar un momento muy difícil”.

En base a los estudios clínicos realizados, Gemtuzumab ozogamicina ha demostrado ser una opción terapéutica para pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA), tanto en adultos como en población pediátrica. En el estudio ALFA-0701, se encontró que la adición del medicamento a la quimioterapia estándar mejoró la sobrevida libre de eventos (SLE) en pacientes adultos de 50 a 70 años recién diagnosticados con LMA, extendiéndola a 17,3 meses comparado con 9,5 meses en el grupo tratado solo con quimioterapia. Además, el estudio AAML0531 en pacientes pediátricos confirmó una reducción del riesgo de fracaso de la inducción, recaída o muerte en combinación con quimioterapia estándar.²

Por su parte, un metaanálisis de más de 3.000 pacientes tratados en cinco estudios de fase 3 demostraron que agregar Gemtuzumab ozogamicina a la quimioterapia mejoró la sobrevida global y disminuyó las recaídas.

Sintomatología y señales de alerta

Si bien los signos y síntomas de las leucemias son inespecíficos, responden al compromiso del estado general, resultado de la infiltración de la medula ósea por células leucémicas. La debilidad generalizada, fiebre e infecciones, pueden llevar a cuadros graves que requieren un abordaje multidisciplinario y atención de forma inmediata. La anemia también es común y puede manifestarse mediante palidez, dificultad para respirar y debilidad generalizada en el cuerpo. Además, pueden provocar sangrados de mucosas, como ser nasal, gingival (de las encías) o metrorragias (sangrados de origen ginecológico). El dolor o la sensibilidad en los huesos también pueden estar presentes. Si se identifican estos síntomas, es importante consultar al médico para una evaluación adecuada. 

En este sentido, la Dra. Fernández (M.N: 69088) explicó: “Estos síntomas persistentes, que no mejoran rápidamente, son indicativos de que algo más serio puede estar ocurriendo y el médico deberá pedir un análisis de sangre para investigar más a fondo”.

“Es fundamental promover el diagnóstico precoz y el acceso a tratamientos avanzados, así como asegurar que todos los pacientes tengan acceso a la medicación y el soporte necesario durante el tratamiento. La detección temprana y el tratamiento adecuado pueden marcar una diferencia significativa en el abordaje de la leucemia”, agregó.