· A nivel global, cerca de 1 de cada 4 mil niños tiene talla baja como consecuencia de una deficiencia en la hormona de crecimiento.^[1]

· La detección y la atención adecuadas en etapas tempranas permite que los niños puedan tratarse y alcanzar los niveles de crecimiento previstos.[2]

· Somatrogon es una hormona de larga acción que, mediante aplicación semanal, permite tratar la enfermedad en niños y adolescentes a partir de los 3 años.[3]

La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) acaba de disponibilizar somatrogon, una nueva opción terapéutica para niños y adolescentes a partir de los 3 años, con trastornos del crecimiento debido a una secreción insuficiente de somatropina, conocida como la hormona del crecimiento.[4] Se estima que, a nivel global, cerca de 1 de cada 4.000 niños padece esta enfermedad.^[5]

La Deficiencia de Hormona de Crecimiento (DHC) se caracteriza por la secreción inadecuada de la hormona somatropina, que se produce en la glándula hipófisis.[6] En la mayoría de los casos no se conoce la causa de la enfermedad, aunque en un porcentaje de pacientes puede deberse a alteraciones genéticas, tumores, infecciones o traumatismos.[7] Un niño con DHC, además de la estatura baja, puede parecer de menor edad en comparación con sus pares, tener retraso de la dentición secundaria, retraso del desarrollo puberal y poco desarrollo muscular. Además, en el recién nacido, la hipoglucemia puede representar una manifestación relevante. [8] ^[9]

Somatrogon es un análogo de la hormona de crecimiento y se administra por inyección subcutánea, una vez por semana. Se la conoce como “hormona de larga acción” ya que su composición química prolonga su tiempo de funcionalidad en el cuerpo, por lo que las inyecciones no requieren aplicación diaria.[10]

"La hormona de crecimiento recombinante se utiliza hace casi 40 años, por eso la introducción de esta hormona de crecimiento de larga acción representa un cambio radical en el tratamiento, reduciendo la carga para algunos pacientes que, hasta el momento, debían aplicarse inyecciones diarias por períodos prolongados de tiempo. Ahora van a poder pasar, aproximadamente, de 365 a 52 aplicaciones anuales, afirmó la Dra. Analía Morin, Jefa del Servicio de Endocrinología en el Hospital de Niños Sor María Ludovica de La Plata (M.P:110414).

Asimismo, la Dra. Marta Ciaccio, Jefa de Servicio de Endocrinología en el Hospital Garrahan (M.N: 67484) enfatizó que “este tipo de tratamientos no sólo buscan mejorar la estatura, sino también influir positivamente en el metabolismo, la fuerza muscular y el bienestar general de los pacientes. Es fundamental que los pediatras sean proactivos en la evaluación del crecimiento infantil y en la derivación oportuna del niño con retraso de crecimiento”.

La seguridad y eficacia de Somatrogon en el tratamiento de niños y adolescentes con deficiencia de la hormona de crecimiento (DHC) fueron evaluadas en dos estudios clínicos aleatorizados y multicéntricos. Ambos estudios demostraron que Somatrogon administrado una vez a la semana fue no inferior a la somatotropina administrada diariamente en términos de velocidad de crecimiento anualizada tras 12 meses de tratamiento. Además, se observó un aumento significativo en los valores del desvío estándar (SDS) de estatura y los valores del factor de crecimiento insulino símil tipo 1(IGF-1) se normalizaron después de un mes de tratamiento. La seguridad de Somatrogon también fue evaluada durante un período de extensión abierto de al menos 2 años, mostrando un perfil de seguridad aceptable con un aumento progresivo en la SDS de la estatura a lo largo del tiempo. [11] [12] [13]

Somatrogon ya se encuentra aprobada para el tratamiento de la DHC en países como Estados Unidos, Canadá, Australia y Japón, así como también en los estados miembros de la Unión Europea.[14]

Deficiencia de Hormona de Crecimiento y calidad de vida

En pediatría, el DHC implica desafíos en diferentes aristas: además del impacto físico, por la sintomatología que genera, también puede tener repercusiones en el aspecto emocional, tanto de los pacientes como de sus padres o cuidadores, quienes deben estar al pendiente de los controles médicos y el seguimiento del tratamiento.[15] [16]

"Aunque hoy hay mucha más información y concientización sobre el tema, todavía queda mucho por hacer para dar apoyo a las personas que transitan por el diagnóstico de DHC. Especialmente, porque no se trata de una cuestión netamente estética, sino del crecimiento y desarrollo integral de esa persona", explicó Inés Castellano, Presidenta de la Asociación Civil Creciendo una organización de pacientes integrada por padres de niños con talla baja.

De acuerdo con un estudio sobre calidad de vida realizado a pacientes y cuidadores, el impacto psicosocial de padecer DHC puede ser significativo: 56% manifestó haber sido considerado de menor edad, 48% sufrió bullying, 27% dijo ser tratado de manera diferente por adultos u otros niños, 33% manifestó escasa autoestima y 21% tristeza, entre otros datos.[17]

"El impacto psicológico de la talla baja, asociada a la deficiencia de hormona de crecimiento, puede generar depresión y/o ansiedad en quienes la padecen o en su entorno, por lo que el apoyo psicológico integral para los niños y sus familias es fundamental”, explicó la Dra. Morín.

Por su parte, otra encuesta analiza el impacto del tratamiento y revela que los niños experimentan, en mayor o menor medida, miedo y ansiedad ante las inyecciones (84%), mientras que los adolescentes enfrentan algún nivel de afectación para conciliar el tratamiento con su vida social y sus actividades recreativas (72%). En este contexto, el 60% de los cuidadores consideró que la disminución de la cantidad de dosis podría reducir significativamente el impacto en la calidad de vida, minimizando los olvidos (que actualmente afectan al 20% de los pacientes) y facilitando la adherencia al tratamiento.[18]

En este sentido, la Dra. Morín explicó: "Además de la aplicación una vez por semana, si un paciente olvida aplicarse la inyección de Somatrogon, tiene hasta tres días para hacerlo. La flexibilidad de horario y día de aplicación de este tratamiento podría facilitar la adherencia y continuidad del mismo, un aspecto importante para maximizar los resultados”.

"Hemos visto la evolución de los tratamientos para DHC a lo largo de los años y esta nueva alternativa terapéutica significa un paso más para mejorar el día a día de los chicos en tratamiento", concluyó Castellano.

Señales de alerta y detección temprana

La detección y atención del DHC en etapas tempranas permite que los niños puedan tratarse y alcanzar los niveles de crecimiento previstos. [19]Para ello, existen diferentes señales a las que es importante estar atentos. Por ejemplo: si los niños gastan la ropa antes de que les quede pequeña, si se ven significativamente más bajos que sus compañeros de la misma edad, que sean percibidos de menor edad y/o se más bajos que otros niños de menor edad.^[20]

Aunque no todos los chicos de la misma edad tienen la misma estatura, existen tablas que permiten establecer cuando un niño, durante su crecimiento, se aleja de los parámetros normales de crecimiento para cada población.  Son las tablas que utilizan los medios para graficar o percentilar los parámetros de crecimiento infantil. Desde ya, el diagnóstico requiere un seguimiento para evaluar la evolución del niño. Además, se realizarán estudios específicos de laboratorio y una radiografía para complementar la evaluación.[21]

Existe una herramienta online disponible en forma gratuita para padres y cuidadores, que ayuda a calcular el percentil de altura y peso de los niños, y así brindar orientación o datos de base para realizar la consulta con el pediatra: clic aquí.

“Es importante que los pediatras sean proactivos en medir regularmente a los niños y generar los datos en las curvas de crecimiento, ya que son una herramienta muy útil para evaluar si un niño está creciendo adecuadamente, más allá de su estatura en un momento dado. Mantener un seguimiento atento de la altura de los chicos es crucial, ya que un niño que crece bien es un niño sano”, concluyó la Dra. Ciaccio.

 

^[1] Stanley T. Diagnosis of Growth Hormone Deficiency in Childhood. Curr Opin Endocrinol Diabetes Obes. 2013;19(1):47-52.

[2] Medline: Deficiencia de la hormona del crecimiento en niños: MedlinePlus enciclopedia médica  (ver subtitulo “expectativas”)

^[5] Stanley T. Diagnosis of Growth Hormone Deficiency in Childhood. Curr Opin Endocrinol Diabetes Obes. 2013;19(1):47-52.

[6] Cleveland Clinic. Growth Hormone Deficiency (GHD). Disponible en:

https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/23343-growth-hormone-deficiency-ghd. Consultado el 12 de abril de 2023

[7] Merck Manuals. Updated July 2020. Disponible en: https://www.merckmanuals.com/professional/pediatrics/endocrine-disorders-in-children/growth-hormone-deficiency-in-children Consultado el 29 de marzo de 2022.

[8] Cleveland Clinic. Growth Hormone Deficiency (GHD). Disponible en:

https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/23343-growth-hormone-deficiency-ghd. Consultado el 12 de abril de 2023

^[9] Ciaccio y col. Medicina Infantil Vol. XVII N° 2 Junio 2010: 2017-2030

[10] Disposición Autorizante, DI-2023-9950-APN-ANMAT#MS (Noviembre 2023)

[11] Zelinska N et al. J Clin Endocrinol Metab, May 2017, 102(5):1578-1587

[12] Deal C L, et al.  J Clin Endocrinol Metab, 2022, 107, e2717–e2728

[13] Ngenla, Somatrogon. Prospecto aprobado por ANMAT. Nov 2023

[14] NGENLA | European Medicines Agency. (2022, 3 febrero). https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/ngenla

[15] Calabria A. Growth Hormone Deficiency in Children. Disponible en: https://www.merckmanuals.com/professional/pediatrics/endocrine-disorders-in-children/growth-hormone-deficiency-in-children. Consultado el 29 de marzo de 2022.

[16] Styne D.​ In: Gardner DG, Shoback D, eds. Greenspan’s Basic & Clinical Endocrinology. 10e. McGraw-Hill; 2018;137-170.

[17] Brod M, et al. Understanding burden of illness for child growth hormone deficiency. Qual Life Res. 2017;26(7):1673-1686. Epub 2017 Feb 28.

[18] IPSOS. Estudio para pacientes con hormona de crecimiento. Data on file. 2024

[19] Medline Enciclopedia Médica. Deficiencia de la hormona del crecimiento en niños. Disponible en: https://medlineplus.gov/spanish/ency/article/001176.htm Consultado el 10 de julio 2024.

^[20]  Cleveland Clinic. Growth Hormone Deficiency (GHD). Disponible en:

https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/23343-growth-hormone-deficiency-ghd. Consultado el 12 de abril de 2023.

[21] Growth Hormone Research Society. J Clin Endocrinol Metab. 2000 Nov;85(11):3990-3