Por primera vez, un medicamento clave para tratar la atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad neuromuscular poco frecuente pero muy grave, será adquirido por el sistema de salud argentino a casi la mitad del costo. El motivo: una versión fabricada por un laboratorio nacional fue habilitada oficialmente y compitió de igual a igual con el producto de una reconocida firma internacional. En una licitación, por primera vez se impuso en la competencia una variante nacional.

Hasta hace poco, el único proveedor del medicamento Nusinersen, conocido comercialmente como Spinraza, era la farmacéutica estadounidense Biogen. Se trata de una terapia que modificó radicalmente el pronóstico de los pacientes con AME. Pero a fines del año pasado, la ANMAT (Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica) autorizó una versión equivalente producida por el laboratorio Gador, con sede en Buenos Aires.

Ambas versiones fueron evaluadas técnicamente y, tras una licitación pública, se adjudicó la compra estatal a la alternativa local, que ofreció un precio casi 50% menor.

Más acceso, sin resignar calidad

La decisión permite una importante reducción del gasto público, pero sobre todo puede traducirse en mayor disponibilidad del tratamiento para quienes lo necesitan. La AME es una enfermedad genética que afecta a las neuronas motoras y deteriora progresivamente la capacidad de moverse, tragar y respirar. El tratamiento precoz es clave para evitar secuelas irreversibles.

“La disponibilidad de una versión nacional de Nusinersen demuestra que los laboratorios argentinos pueden cumplir con estándares internacionales en terapias de alta complejidad”, señaló una fuente del sector farmacéutico.

El medicamento fue aprobado por la ANMAT tras atravesar las evaluaciones técnicas que garantizan su seguridad, calidad y eficacia. No se trata de una versión “alternativa” en sentido peyorativo, sino de una bioequivalente, producida bajo estrictas normas regulatorias. En otras palabras: el mismo medicamento, pero a un costo más accesible.

Qué es la AME y por qué el diagnóstico temprano importa

En Argentina nacen cerca de 40 bebés por año con AME, una enfermedad que impide que las neuronas motoras comuniquen adecuadamente las señales a los músculos. Sin tratamiento, la evolución suele ser severa.

Nusinersen se administra por vía intratecal (directamente en el canal medular) y debe aplicarse periódicamente a lo largo de la vida del paciente. Existe otra terapia, Zolgensma, indicada para los casos más graves y en niños menores de 2 años, pero su costo es aún más elevado y se aplica una sola vez.

La comunidad de familias afectadas viene impulsando que la AME se incorpore a la pesquisa neonatal obligatoria. Esto permitiría detectarla al nacer, cuando aún no hay síntomas visibles, y comenzar el tratamiento lo antes posible. Estudios recientes del Instituto de Efectividad Clínica y Sanitaria (IECS) muestran que esta inclusión no solo mejora la calidad de vida de los pacientes, sino que es una estrategia de salud pública costo-efectiva.

La producción local de medicamentos de alto costo sigue siendo un desafío, pero casos como el de Nusinersen marcan un punto de inflexión. Implican una mejora concreta en términos de acceso, y también un reconocimiento a la capacidad tecnológica y científica de la industria farmacéutica nacional.

Con controles rigurosos y políticas que favorezcan la competencia y la transparencia, la fabricación local de este tipo de fármacos podría representar una vía sostenible para garantizar derechos sin poner en jaque los presupuestos de salud.