Zolgensma de Novartis está considerado como el medicamento más caro del mundo con un precio superior a los millones de dólares el tratamiento. Sin embargo, apareció un competidor que le disputa ese “privilegio”, demostró un estudio del sitio especializado Business Insider.

El controvertido título del “fármaco más caro del mundo” le corresponde ahora a Libmeldy, comercializado por Orchard Therapeutics, que sirve para tratar a niños con leucodistrofia metacromática (LDM).

“Nuestro enfoque potencialmente marcará una profunda diferencia en las vidas de las personas afectadas por ciertas enfermedades raras y hereditarias”, afirma el laboratorio fundado en 2015 con sede global en Londres y sucursal en Boston.

Libmeldy tiene un precio en Europa que oscila entre los 2,5 y 3 millones de euros por paciente, donde la Agencia Europa del Medicamento (EMA) lo autorizó en diciembre de 2020.

Zolgensma, desarrollado por Novartis, era hasta hace poco el medicamento más caro del mundo e incluso aún puede serlo, ya que Libmeldy no se comercializa aún en muchos países.

El medicamento de Novartis es administrado a pacientes, generalmente niños, con atrofia muscular espinal. El medicamento cuesta 2.125.000 dólares y en Argentina se ha ordenado su suministro, mediante la judicialización de las prestaciones de las obras sociales y prepagas.

La lista de Business Insider de los medicamentos más caros del mundo es la siguiente:

Blincyto

El fármaco Blincyto de Amgen ayuda al sistema inmunitario del organismo a atacar las células cancerosas. Se emplea para combatir el cáncer de la sangre conocido como leucemia linfoblástica.

El precio por cada inyección de Blincyto es de l4.700 dólares (4.160 euros). La terapia se administra por vía intravenosa durante 28 días. El tratamiento completo suma alrededor de 411 mil dólares.

Ravicti

El fármaco Ravicti de Immedica Pharma AB trata el trastorno del ciclo de la urea, una enfermedad que impide que un paciente elimine el nitrógeno residual debido a la falta de enzimas hepáticas. Su acumulación, tóxica, puede provocar daño cerebral o la muerte.

El medicamento tiene un coste anual que ronda los 5.514 dólares (unos 4.880 euros) por un suministro de 25 mililitros.

Soliris

Con el objetivo de entrar en el lucrativo negocio de las enfermedades raras, en 2020 AstraZeneca adquirió la biofarmacéutica Alexion Pharmaceuticals, que aportó en su portfolio de productos a Soliris, durante muchos años el medicamento más caro del mundo.

El precio de la solución intravenosa es de alrededor de 6.820 dólares (unos 6.040 euros) anuales por un suministro de 30 mililitros.

Soliris pertenece a un grupo de medicamentos denominado anticuerpos monoclonales. Se utiliza en el tratamiento de una enfermedad que afecta al sistema sanguíneo denominada hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN). También trata el trastorno del espectro de neuromielitis óptica (TENMO), que afecta predominantemente a los nervios de los ojos y a la médula espinal.

Brineura

Este medicamento se emplea para tratar la enfermedad lipofuscinosis neuronal ceroidea de tipo 2 (LNC2). El fármaco sustituye a la enzima que falta, la TPP1, retrasando la progresión de la enfermedad.

El precio del kit inyectable Brineura (150 mg/5 ml) es de alrededor de 30.362 dólares (26.889 euros). El dueño de lapatentes es BioMarin Pharmaceutical Inc.

Folotyn

El fármaco Folotyn de Acrotech Biopharma se utiliza como tratamiento para el linfoma de células T que ya se ha propagado. Aunque, en Europa, el Comité de Medicamentos de Uso Humano prohibió su comercialización en 2012.

Se administra por vía intravenosa una vez a la semana durante 6 semanas, seguido de una semana de descanso antes de que se repita el ciclo. El medicamento, según el sitio especializado Healthcare, cuesta casi 795.000 dólares al año (704.079 euros).

Luxturna

Luxturna se utiliza para el tratamiento de pérdida de visión debido a una mutación en el gen RPE65. Estas mutaciones evitan que el cuerpo produzca una proteína necesaria para la visión y conducen a una pérdida de vista y a una posible ceguera.

El fármaco ha sido desarrollado por Spark Therapeutics y cuesta alrededor de 850.000 dólares (752.789 euros), aunque solo se suministra una vez.

Myalepta

El medicamento Myalepta, también de AstraZeneca, se utiliza en pacientes con lipodistrofia generalizada congénita, una enfermedad rara que provoca una pérdida casi completa de la grasa corporal tras el nacimiento.

El paciente promedio necesita alrededor de 14 viales al mes. Esto eleva el coste anual del tratamiento con Myalept a casi 890.000 dólares (788.215 euros).

Danyelza

Danyelza es un medicamento registrado por el laboratorio Y-mAbs Therapeutics de Estados Unidos para tratar el neuroblastoma, un cáncer raro que afecta principalmente a menores de 5 años.

El fármaco aprobado en Estados Unidos cuesta en torno a 20.000 dólares (17.712 euros) por dial, con un tratamiento que suele conllevar unos 48 viales al año, lo que supone un total de 977.000 dólares (865.265 euros).

Zokinvy

Las cápsulas de Zokinvy de Eiger BioPharmaceuticals fueron aprobadas en 2020 en Estados Unidos para tratar el síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford, una enfermedad rara que acelera el envejecimiento

Es la primera y única terapia en el mundo destinada a reducir el riesgo de muerte derivado de esta rara afección genética.

Zokinvy se administra por vía oral 2 veces al día y el suministro de un año cuesta 1.032.000 dólares (914.400 euros).